کارنامه ژن درمانی در سال ۲۰۱۶؛ رویکردی که پزشکی نوین را متحول خواهد ساخت

سال ۲۰۱۶ واسه معدود بیماران خوش اقبال، زمونه ای بود که «ژن درمانی» از ایده به عمل تبدیل شد. این فناوری که از مدتا قبل به عنوان روشی واسه حذف بیماریا از راه اصلاح DNA مطرح شده، در سال جاری پیشرفتای زیادی رو تجربه کرد و به یکی از انقلابی ترین و البته گرون ترین روشای درمانی جهان تبدیل شد.

اما ژن درمانی چیه؟ طبق تعریف سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) هر روند درمانی که در اون یه ژن جانشین به بدن فرد اضافه شده، یا یه ژن مریض کننده در بدن اون غیرفعال شه، در گروه ژن درمانی جای میگیره. واسه این کار معمولاً از میلیاردها منتقل کننده شامل رشته های DNA اصلاح شده، واسه انتقال دستورات جدید به سلولا استفاده می شه.

gene-therapy-1

این روند به نظر پیچیده میاد، و در واقعیت هم همینطوره. ژن درمانی واسه اولین بار در سال ۱۹۹۰ روی آدم آزمایش شد، اما اثرات جانبی وحشتناک اون باعث شد تا نظریه اصلاح ژن به آزمایشگاهای مخفیانه منتقل شه، و البته تا به امروز هم تموم مشکلات اون رفع نشده.

در سال جاری واسه اولین بار تماشاگر عرضه رسمی و تأیید شده داروی ژن درمانی موسوم به Glybera بودیم، که می تونه یکی از مشکلات ارثی در DNA رو درمان کنه، اما مشکل اینجاس که این دارو به مبلغ سرسام آور ۱ میلیون دلار به فروش می رسه، ضمن اینکه هنوز سؤالاتی در مورد یافته های و مشکلات جانبی این ترکیب در بین جوامع علمی و پزشکی هست.

glybera

اما محققان هیچ وقت دست از تلاش بر نداشتن، و کارآفرینان بخش زیست فناوری هم به فعالیت خود ادامه میدن تا اثبات کنن که در آخر به ژن درمانی واقعی نزدیک شده ایم. در ادامه، تحولات این تکنولوژی رو در سال ۲۰۱۶ تقدیم حضوتون می کنیم.

اولین داروی کامل

رؤیای ژن درمانی اینه که DNA خراب رو به شکلی اصلاح کنه تا فرد دیگه مریض نباشه، و این کار با یه جور دارو انجام می شه. در سال ۲۰۱۶ محققان ایتالیایی در مؤسسه «سن رافائل تلیتون» که در مورد ژن درمانی فعالیت داره، گزارشی رو منتشر ساخته و از درمان ۱۸ کودک گرفتار به مریضی نادر اما مرگبار مشکل ایمنی موسوم به ADA-SCID سخن گفتن.

gene-therapy-cd34-stem-cells-strimvelis

اونا مغز استخون این کودکان رو بیرون آورده، بعد ژنی رو به اون اضافه کردن که آنزیم ADA رو در بدن اونا تولید کنه، و در آخرً دوباره مغز استخون رو به جای اولیه بازگرداندند. چگونگی انجام این عملیات در مقاله ای اختصاصی تشریح شده.

این دارو الان با نام Strimvelis شناخته شده و مالکیت اون واسه شرکت Glaxoه، محصولی که پیشرفت و تست اون بیشتر از ۱۴ سال زمان برده. تأییدیه این دارو در ماه مه سال جاری در اروپا صادر شد.

تضمین برگشت پول

ژن درمانی چقدر هزینه داره؟ این سؤال مدت هاست که ذهن اقتصاددانان بخش سلامت و شرکتای سازنده رو به خود مشغول کرده. اگه تولید کنندگان بخوان از درمان بیماریای نادر بوسیله این داروهای خاص و پر هزینه سود به دست بیارن، قیمت پایانی سر به فلک می کشه.

شک نداشته باشینً شرکتای بیمه یا نهادهای دولتی هیچ وقت زیر بار این هزینه سرسام آور واسه همه مردم نخوان رفت، و به خاطر همین فعالان این بخش مجبورند راهکارهای دیگری پیدا کنن.

gsk

مثلا، Glaxo میگه واسه درمان با به کار گیری Strimvelis مبلغ ۶۶۵۰۰۰ دلار دریافت می کنه، اما خبر خوب اینکه واسه اولین بار، این شرکت نتیجه ژن درمانی رو تضمین می کنه. یعنی اگه مریضی فرد درمان نشه، اونا تموم هزینه رو به اون باز خواهند گردونه.

قدم بعدی: درمان هموفیلی

اگه ژن درمانی به بخش بیماریای ارثی عادی تر قدم بزاره، اثرات اقتصادی فوق العاده ای بر جای می ذاره. واسه درک گوشه ای از نتیجه های اقتصادی و اجتماعی این روش، کافیه مریضی هموفیلی یعنی مشکل در بستن خون رو در نظر بگیرین.

bayer-medicine

این مریضی تقریباً از هر ۵۰۰۰ مَرد، یکی رو گرفتار می سازه و هزینه درمان اون بی انتها زیاده. بیماران هموفیلی معمولاً از فاکتورهای جانشین بستن خون استفاده می کنن که هر ساله بین ۲۰۰ هزار الی یه میلیون دلار براشون هزینه داره. پس هموفیلی به منبع درآمد ناتموم شرکتایی مثل Bayer تبدیل شده، که هرساله بیشتر از ۱۰ میلیارد دلار از این عوامل رو به فروش می رسونن.

spark-therapeutics

اما در سال ۲۰۱۶ شرکت «اسپارک» در فیلادلفیا لرزه به اندام کمپانیای فوق انداخته و نشون دادن فقط با یه دوز ژن درمانی، میشه خونریزی بیماران هموفیلی رو متوقف کرده و مریضی اونا رو به طور کامل درمان کرد.

بینایی دوباره

این موضوع رو میشه یکی از جذاب ترین ایده های سال ۲۰۱۶ به حساب آورد. در ماه فوریه، پزشکانی در ایالت تگزاس عزمشونو جزم کردن با تزریق ژن جلبکای حساس به نور داخل چشم یه فرد نابینا، مریضی اونو درمان کنن.

optogenetics

این آزمایش یه ماه بعد انجام شد و واسه اولین بار، ژن کامل یه گونه زیستی دیگه در آدم استفاده شد. عملیات فوق اولین تحقیق در مورد اپتوژنتیک، یعنی به کار گیری نور و ژن درمانی واسه کنترل سلولای عصبی حساب می شه.

این شرکت اقدام به ساخت دارویی به نام RetroSense کرد که خیلی سریعً از طرف شرکت داروسازی Allergan خریداری شده و تحت انحصار قرار گرفت.

ویرایش ژن

امروزه ژن درمانی فقطً روی اضافه کردن ژنا تمرکز داره، یعنی جایگزینی یه ژن خراب در DNA مریض با نمونه سالم. اما اگه لازم باشه یه ژن بینظم رو حذف کرده یا اونو بازنویسی کنیم، چیکار باید کرد؟ واسه انجام این کار، باید روشای ویرایش ژن رو به کار گرفت.

dna_edits

محققان در سال ۲۰۱۶ از پیشرفتای «کریسپر» (CRISPR) حیرت زده شدن، روشی انقلابی که دستکاری و تغییر DNA در سلولای زنده رو با هزینه ای ناچیز شدنی می کنه، و به احتمال زیاد نسل جدیدی از راه ها و ابداعات ژن درمانی رو داره.

این روش درمانی در سال ۲۰۱۶ واسه درمان دیستروفی عضلانی و نجات جون جوونی به نام «بن دوپری» استفاده کرده شد که توضیح کامل اونو می تونین در این مقاله بخونین.

انقلاب در میدون سرطان

با اینکه در اول از ژن درمانی به عنوان روشی واسه درمان سرطان یاد نمی شد، اما در واقع با روند مورد بحث میشه تحولی در این بخش درست کرد. پزشکان و محققان از مهندسی ژنتیک واسه برنامه ریزی دوباره سلولای ایمنی موسوم به «لنفوسیت تی» به خاطر درمان شکلای جور واجور خاصی از سرطان استفاده می کنن.

cancer-killing-t-cells

این روش درمانی به سرعت جایگاه خود رو در دنیای پزشکی پیدا کرده، اما در کنار کارکرد قوی، خطرات زیادی رو هم داره. البته روشای نوین ویرایش ژن می تونن تا حد زیادی این خطر رو کم کنن.

طی سال ۲۰۱۶ تیمی از محققین آمریکایی عزمشونو جزم کردن از راه CRISPR واسه تقویت سلولای لنفوسیت تی و درمان سرطان استفاده کنن، و بعداً مشخص شد «شون پارکر» میلیاردر و کارآفرین میدون تکنولوژی سرمایه لازم این تحقیق رو تأمین می کنه.

sean-parker

البته قبل اینکه تیم آمریکایی آزمایشات خود رو بکنن، گروهی چینی دست به کار شده و تونستن اولین مورد به کار گیری سلولای دستکاری شده به روش CRISPR در آدم رو به نام خود ثبت کنن.

تأییدیه آمریکا در سال ۲۰۱۷

با در نظر گرفتن یافته های زیاد و امیدوار کننده ژن درمانی در سال ۲۰۱۶، میشه سال جاری رو میدون رابطه بین ژن پزشکان و سازمان غذا و داروی آمریکا دونست. شک نداشته باشینً تأیید داروها و روشای مورد استفاده در این راه و روش درمانی، برگ جدیدی در صنعت زیست فناوری هستش.

fda

از جمله مواردی که می تونن در سال جاری مجوز FDA رو دریافت کنن، میشه به درمان نابینایی موروثی به وسیله شرکت اسپارک، داروی Strimvelis واسه Glaxo، و درمان سرطان به وسیله Novartis و Kite Pharma اشاره کرد.

بیما و امیدا

در سال ۲۰۱۶ دیدیم نوجوونی ۱۷ ساله واسه فرار از نابینایی دائمی، خطرات رو به جون خریده و وارد برنامه آزمایشی ژن درمانی شد.

هم اینکه داستان مادری در ایتالیا رو شنیدیم که اشتباهی مرگبار رو انجام داد، و نوزاد پسر خود رو واسه درمان مریضی MLD به دست متخصصین ژن درمانی سپرد، اما از دختر کوچکش غافل شد. حالا پسرش در شش سالگی به طور کاملً سالمه، اما دخترش در سال ۲۰۱۳ از دنیا رفت.

پس باید اعتراف کرد زندگی بیماران، امید و آرزوهاشون، داستانای تلخ و شیرینشان، همه با داروها و روشای درمانی گره خورده. حال با جهش یهویی ژن درمانی و نوید پایان بیماریای خاص و خطرناک، حساسیت ماجرا بسیار بالا رفته و کار واسه همه فعالان این میدون سخت تر شده.

با امید به اینکه سال ۲۰۱۷ خبرهای خوبی رو در مورد ژن درمانی و مخصوصا، اقتصادی تر شدن این روش درمانی به دنبال داشته باشه.

پاسخی بگذارید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *